Terapia genica per la emofilia B con una variante del fattore IX a elevata attività specifica
La prevenzione del sanguinamento con livelli adeguatamente sostenuti di fattore di coagulazione, dopo un singolo intervento terapeutico e senza la necessità di ulteriori interventi medici, rappresenta un obiettivo importante nel trattamento dell'emofilia.
È stato infuso un vettore virale adeno-associato (... more