| Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Glioblastoma ricorrente trattato con Poliovirus ricombinante

La prognosi dei pazienti con glioma maligno ricorrente di grado IV secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità ( WHO ) è deludente e attualmente non esiste una terapia efficace. È stato condotto uno studio di dose-finding e tossicità in questa popolazione... more

L'FDA ha approvato Sunitinib per una rara forma di cancro al pancreas

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Sutent ( Sunitinib ) nel trattamento di pazienti con tumori neuroendocrini progressivi localizzati al pancreas, che non possono essere rimossi con la chirurgia o che si sono diffusi in altre parti... more

Terapia CAR-T contro i tumori ematologici: Anakinra, un inibitore di IL-1, potrebbe prevenire la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità

Le terapie cellulari che impiegano la tecnologia CAR-T rappresentano una rivoluzione nella lotta ai tumori ematologi: questa tecnologia consiste nell’ingegnerizzare geneticamente alcune cellule del sistema immunitario ( i linfociti ) per renderli capaci di riconoscere ed eliminare i tumori. La... more

Il metabolismo del fruttosio a livello epatico favorisce la crescita delle metastasi da tumore del colon-retto

Le cellule tumorali metastatiche che originano dal tumore del colon-retto possono riprogrammare il proprio metabolismo per creare un enzima in grado di utilizzare il fruttosio a livello epatico, aumentando in tal modo la proliferazione tumorale. Nel fegato le cellule del... more

Sicurezza e attività di minicellule caricate con microRNA in pazienti con mesotelioma pleurico maligno ricorrente

TargomiRs è un trattamento a base di minicellule caricate con microRNA ( miRNA ) mimico basato su miR-16 e mirato a EGFR, progettato per contrastare la perdita di miRNA della famiglia miR-15 e miR-16, che è associata con crescita tumorale... more

RAd-IFN-alfa/Syn3 intravescicale per cancro alla vescica di alto grado, refrattario al bacillo di Calmette-Guerin o recidivato non-muscolo-invasivo

Molti pazienti con tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ( NMIBC ) ad alto rischio sono refrattari al trattamento con il bacillo di Calmette-Guerin ( BCG ) o possono presentare una recidiva della malattia. E' stata valutata l'efficacia e la sicurezza di... more

Trattamento del melanoma uveale metastatico con il trasferimento adottivo di linfociti infiltranti il tumore

Il melanoma uveale è un tumore raro senza trattamenti definiti una volta che le metastasi si sviluppano. Sebbene varie terapie a base immunitaria abbiano dimostrato efficacia nel melanoma cutaneo metastatico, il loro utilizzo nelle varianti oculari è stato deludente. Recentemente,... more

Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica personalizzata per la leucemia linfoblastica acuta: Kymriah

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato CAR-T, la prima terapia basata sulle cellule di un singolo paziente contro la forma resistente di leucemia linfoblastica acuta nei pazienti in età pediatrica e nei... more

Vaccini personalizzati per combattere specifici tumori. Promettenti due studi sul melanoma

Due sperimentazioni di piccole dimensioni, presentate sulla rivista Nature, forniscono elementi a sostegno dei vaccini personalizzati contro il melanoma. Lo sviluppo di un vaccino antumorale presenta complessità per una serie di motivi, tra cui la somiglianza del bersaglio da colpire,... more

Cancro della prostata: scoperto un percorso biologico per invertire la resistenza ad Enzalutamide

Un gruppo di ricercatori della Cleveland Clinic negli Stati Uniti ha scoperto un percorso biologico che rende inefficace un farmaco per il trattamento del carcinoma alla prostata, e, per la prima volta, ha ripristinato l’attività del farmaco nelle cellule del... more

Medulloblastoma: in un modello murino il trattamento con Cxcl3 arresta la crescita tumorale con scomparsa del tumore

Il medulloblastoma è il più diffuso tumore cerebrale dell’infanzia e, nonostante l’accettabile tasso di sopravvivenza, la tossicità dei trattamenti oggi in uso, in particolare la radioterapia, provocano nei pazienti gravi danni, tra cui disturbi cognitivi permanenti e neoplasie secondarie. Un... more

Glioblastoma multifocale ricorrente: promettente l'immunoterapia CAR-T

Sul The New England Journal of Medicine ( NEJM ) è stato presentato un caso clinico che ha mostrato una remissione in un paziente con glioblastoma multifocale ricorrente in rapida progressione. Inoltre, la terapia con linfociti CAR-T ha prodotto significativi... more

Tumore alla prostata: la biopsia liquida permette di monitorare l’andamento della malattia durante il trattamento, individuando precocemente il momento in cui il tumore acquisisce meccanismi di farmaco-resistenza

Una variazione genetica è responsabile dell’aumento fino a cinque volte della resistenza contro l’Abiraterone ( Zytiga ), un nuovo farmaco ormonale per il tumore della prostata. La scoperta, che rappresenta il primo passo verso lo sviluppo di un test di... more

Il vaccino a cellule dendritiche con bersaglio HER2 stimola la risposta immunitaria e la regressione del tumore alla mammella HER2+ in fase iniziale

L’alterazione e l'inibizione del sistema immunitario contribuisce allo sviluppo dei tumori. Molte strategie terapeutiche hanno come obiettivo quello di ristimolare il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali. I ricercatori del Moffitt Cancer Center a Tampa ( Florida,... more

Sindrome di Rothmund-Thomson

La sindrome di Rothmund-Thomson ( RTS ) è una genodermatosi che si presenta con una caratteristica eruzione cutanea del viso ( poichilodermia ) associata a bassa statura, capelli radi, ciglia e/o sopracciglia rade o assenti, cataratta giovanile, anomalie scheletriche, difetti... more