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Focus su Malattie Rare & Biotech

Non esiste una terapia sistemica approvata per la malattia di von Hippel-Lindau, una malattia autosomica dominante con manifestazioni di organi pleiotropici che includono carcinomi a cellule renali a cellule chiare; emangioblastoma retinico, cerebellare e spinale; feocromocitomi; cistoadenomi sierosi pancreatici; e tumori neuroendocrini pancreatici. E' stata valutata l'attività e... more

La perdita di funzione del gene VHL e la conseguente attivazione del fattore inducibile dall’ipossia 2α ( HIF-2alfa ) è un evento oncogenico nello sviluppo del carcinoma renale a cellule chiare ( ccRCC ). Belzutifan ( Welireg ), un inibitore... more

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Sutent ( Sunitinib ) nel trattamento di pazienti con tumori neuroendocrini progressivi localizzati al pancreas, che non possono essere rimossi con la chirurgia o che si sono diffusi in altre parti... more

La prevenzione e il trattamento del carcinoma prostatico in stadio avanzato con un agente non-tossico è in grado di migliorare l'esito clinico, pur mantenendo la qualità della vita. Il 4-metil-Umbelliferone ( 4-MU ) è un integratore alimentare che inibisce la... more

La sindrome di von Hippel-Lindau è una rara sindrome tumorale familiare, ereditaria, autosomica dominante.I tumori più frequentemente riscontrati nei pazienti con sindrome di von Hippel-Lindau sono gli emangioblastomi, il feocromocitoma ed il carcinoma renale.Sono stati descritti anche i tumori neuroendocrini,... more