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Focus su Malattie Rare & Biotech

Nivolumab promettente per la linfoistiocitosi emofagocitica recidivata o refrattaria associata a virus EBV

Nivolumab ( Opdivo ) può rappresentare una terapia promettente per gli adulti con linfoistiocitosi emofagocitica ( HLH ) associata a virus di Epstein-Barr ( EBV ) recidivante o refrattaria. La linfoistiocitosi emofagocitica con positività per EBV, un sottotipo di HLH... more

Terapia genica con vettore lentivirale combinata con Busulfan a basso dosaggio nei neonati con SCID-X1

Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico per immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X ( SCID-X1 ) spesso non riesce a ricostituire l'immunità associata a cellule T, cellule B e cellule natural killer ( NK ) quando i donatori... more

Sicurezza ed efficacia della Talidomide nei pazienti con sindrome POEMS

La sindrome POEMS ( Polyneuropathy, organomegaly, endocrinopathy, monoclonal gammopathy, and skin changes ) è una rara causa di neuropatia demielinizzante, con coinvolgimento multiorgano caratterizzato da discrasia delle cellule plasmatiche e iperproduzione del fattore di crescita dell’endotelio vascolare ( VEGF ).... more

HyQvia, terapia sostitutiva in pazienti adulti, bambini e adolescenti, con sindromi da immunodeficienza primaria e nelle ipogammaglobulinemie

HyQvia è un’unità a doppio flaconcino costituita da un flaconcino di Immunoglobulina umana normale ( Immunoglobulina 10% o IG 10% ) e un flaconcino di Ialuronidasi umana ricombinante ( rHuPH20 ).. HyQvia trova indicazione come terapia sostitutiva in pazienti adulti,... more

Carenza ereditaria di DOCK2 in pazienti con infezioni invasive a insorgenza precoce

Le immunodeficienze combinate sono segnate da errori congeniti dell’immunità da cellule T, in cui le cellule T presenti sono quantitativamente o funzionalmente carenti. È anche comune una alterata immunità umorale. I pazienti presentano infezioni gravi, autoimmunità, o entrambe le condizioni.... more

I bambini con tirosinemia ereditaria dopo screening neonatale: Nitisinone migliora l’esito

Il Nitisinone ( Orfadin ) ha trasformato il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 ( HT1 ). Tuttavia, il rischio di sviluppare carcinoma epatocellulare è correlato all’età in cui il trattamento viene iniziato. Esistono pochi dati sull’esito dei bambini... more

I bambini con tirosinemia di tipo 1: il trattamento precoce con Nitisinone riduce la necessità di trapianto di fegato e migliora la funzione renale post-trapianto

La tirosinemia di tipo 1 ( HT1 ) è una rara malattia del metabolismo della tirosina che porta a insufficienza epatica e carcinoma epatocellulare. In precedenza il trattamento consisteva nella restrizione dietetica e nel trapianto ortotopico di fegato ( OLT... more

Sindrome POEMS: diagnosi, stratificazione del rischio e trattamento

La sindrome POEMS è una sindrome paraneoplastica dovuta a una sottostante neoplasia plasmacellulare. I criteri principali per la sindrome sono poliradiculoneuropatia, disordine clonale delle plasmacellule, lesioni sclerotiche a livello osseo, elevato fattore di crescita vascolare endoteliale ( VEGF ), e... more

Risposta immunitaria dopo xenotrapianto di rene da maiale a uomo: studio di fenotipizzazione multimodale

Le incompatibilità immunologiche tra specie diverse hanno ostacolato gli xenotrapianti da maiale a uomo, ma l’ingegneria del genoma suino ha recentemente consentito i primi esperimenti di successo. Tuttavia, si sa poco sulla risposta immunitaria dopo il trapianto di reni di... more

Efficacia biologica e clinica di LentiGlobin per l'anemia falciforme

L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene autotemcel; Zynteglo ) per l'anemia falciforme consiste nel trapianto autologo di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche trasdotte con il vettore... more

Terapia cellulare della malattia linfoproliferativa post-trapianto EBV-positiva: Ebvallo a base di Tabelecleucel approvato nell'Unione Europea

Il parere del Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i medicinali, EMA, è stato accolto dalla Commissione Europea ( CE ), che ha approvato Ebvallo, il cui principo attivo è Tabelecleucel, per il trattamento in monoterapia dei pazienti... more

La FDA ha approvato Kymriah a base di Tisagenlecleucel per il linfoma follicolare recidivante o refrattario

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Kymriah ( Tisagenlecleucel ) per il trattamento dei pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo 2 o più linee di terapia sistemica. La decisione si... more

Terapia CAR-T: Kymriah ha ricevuto l'approvazione della Commissione Europea come prima terapia per gli adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario

La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Kymriah ( Tisagenlecleucel ), una terapia cellulare CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante o refrattario ( r/r ) dopo due o più linee di... more

Cellule progenitrici mieloidi Romyelocel-L per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione per la leucemia mieloide acuta

La chemioterapia di induzione citotossica standard per la leucemia mieloide acuta ( AML ) provoca neutropenia prolungata e rischio di infezione. Romyelocel-L è un prodotto cellulare progenitore mieloide allogenico universale studiato per ridurre l'infezione durante la chemioterapia di induzione. Sono... more

La FDA ha approvato Abecma, la prima terapia con cellule CAR-T anti-BCMA per il mieloma multiplo recidivante o refrattario

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ) la prima immunoterapia a cellule CAR-T diretta contro BCMA ( antigene di maturazione delle cellule B ) per il trattamento... more

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