Tirosinemia | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Sicurezza ed esiti a lungo termine nella tirosinemia ereditaria di tipo 1 con trattamento a base di Nitisinone

Dall'approvazione nell'Unione Europea del Nitisinone ( Orfadin ) nel 2005, la prognosi per i pazienti con tirosinemia ereditaria di tipo 1 è cambiata drasticamente, dato che i pazienti che vivono con la malattia ora raggiungono l'età adulta per la prima... more

I bambini con tirosinemia ereditaria dopo screening neonatale: Nitisinone migliora l’esito

Il Nitisinone ( Orfadin ) ha trasformato il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo 1 ( HT1 ). Tuttavia, il rischio di sviluppare carcinoma epatocellulare è correlato all’età in cui il trattamento viene iniziato. Esistono pochi dati sull’esito dei bambini... more

I bambini con tirosinemia di tipo 1: il trattamento precoce con Nitisinone riduce la necessità di trapianto di fegato e migliora la funzione renale post-trapianto

La tirosinemia di tipo 1 ( HT1 ) è una rara malattia del metabolismo della tirosina che porta a insufficienza epatica e carcinoma epatocellulare. In precedenza il trattamento consisteva nella restrizione dietetica e nel trapianto ortotopico di fegato ( OLT... more

Nitisinone nel trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo I

L’FDA ha approvato il Nitisinone capsule per il trattamento della tirosinemia ereditaria di tipo I (HT-1), una rara malattia pediatrica, che causa progressiva insufficienza epatica e carcinoma epatico nei bambini. In Usa soffrono di questa malattia meno di 100 bambini.... more