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Focus su Malattie Rare & Biotech



Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B

L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per prevenire il sanguinamento. La terapia genica per l'emofilia B mira a stabilire un'attività sostenuta del fattore IX, proteggendo in tal... more

Beremagene geperpavec per l'epidermolisi bollosa distrofica

L'epidermolisi bollosa distrofica è una rara malattia cutanea bollosa genetica causata da mutazioni in COL7A1, che codifica per il collagene di tipo VII ( C7 ). Beremagene geperpavec ( B-VEC ) è una terapia genica topica sperimentale basata sul virus... more