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Focus su Malattie Rare & Biotech



Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B

L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per prevenire il sanguinamento. La terapia genica per l'emofilia B mira a stabilire un'attività sostenuta del fattore IX, proteggendo in tal... more

Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B

FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un capside sintetico e una proteina con guadagno di funzione per normalizzare i livelli di fattore IX nei pazienti con emofilia... more