ACE-inibitori | Biomedicina - Malattie rare & Biotech

Trattamento efficace dell'istiocitosi a cellule non-Langerhans con l'inibitore MEK Trametinib

La malattia di Erdheim-Chester ( ECD ) e la malattia di Rosai-Dorfman ( RDD ) sono rare istiocitosi a cellule non-Langerhans ( non-LCH ), per le quali le opzioni terapeutiche sono limitate. L'attivazione della via MAPK attraverso la mutazione BRAFV600E... more

Sicurezza ed efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti pediatrici affetti da emofilia A precedentemente non-trattati

Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa. Sono state esaminate l'immunogenicità, la sicurezza e l'efficacia di Turoctocog alfa pegol nei pazienti precedentemente non-trattati. Pathfinder6 è uno studio di... more

Turoctocog alfa pegol fornisce una gestione efficace delle procedure chirurgiche maggiori e minori in pazienti di tutte le età con emofilia A grave: set completo dei dati dagli studi Pathfinder 3 e 5 di fase III

Turoctocog alfa pegol è un fattore VIII ( FVIII ) ricombinante glicoPEGilato con un'emivita estesa sviluppato per la profilassi, il trattamento delle emorragie e la gestione perioperatoria nei pazienti con emofilia A. L'obiettivo dello studio è stato quello di valutare... more

Macitentan inefficace nella sindrome di Eisenmenger: studio MAESTRO

La sindrome di Eisenmenger descrive ipertensione polmonare grave associata a cardiopatia congenita accompagnata da shunt destro-sinistro. Lo studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di 16 settimane, di fase III MAESTRO ( Macitentan in Eisenmenger Syndrome to Restore... more

Efficacia e sicurezza di Sirolimus topico per angiofibromi facciali nel complesso di sclerosi tuberosa

Gli inibitori del bersaglio della rapamicina nei mammiferi complesso 1 ( mTORc1 ), come Sirolimus, colpiscono efficacemente le lesioni cutanee nel complesso della sclerosi tuberosa. Tuttavia, il trattamento sistemico causa effetti avversi e Sirolimus topico ha mostrato risultati promettenti nel... more

Progressione della fibrosi miocardica nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Nella distrofia muscolare di Duchenne ( DMD ) e nella distrofia muscolare di Becker ( BMD ), interventi che riducono la progressione della malattia miocardica potrebbero influenzare la sopravvivenza. È stato valutato l'effetto della terapia precoce con inibitori dell'enzima di... more

Mieloma multiplo, Carfilzomib associato a Lenalidomide e Desametasone

Il mieloma multiplo è un raro tumore del sangue caratterizzato da frequenti recidive. Carfilzomib ( Kyprolis ), in combinazione con due farmaci, ha dimostrato di essere altamente efficace nel gestire la malattia. Infatti, nei due principali parametri di efficacia quali... more

ATryn nella profilassi della tromboembolia venosa negli interventi chirurgici in pazienti adulti con deficit congenito di antitrombina

ATryn ( Antitrombina alfa ) è indicato nella profilassi della tromboembolia venosa negli interventi chirurgici in pazienti adulti con deficit congenito di antitrombina. Di norma è somministrato unitamente ad Eparina o a Eparina a basso peso molecolare. L’antitrombina, una glicoproteina... more

Firazyr come trattamento sintomatico degli attacchi acuti di angioedema ereditario

Firazyr ( Icatibant ) è indicato per la terapia sintomatica degli attacchi acuti di angioedema ereditario negli adulti con carenza di inibitore esterasi C1. L’angioedema ereditario è una malattia autosomica dominante, causata dall’assenza o dalla disfunzione del C1 esterasi-inibitore. Gli... more

Angioedema ereditario: Cinryze nel trattamento e prevenzione degli attacchi di angioedema

Cinryze ( C1 inibitore ) trova indicazione nel trattamento e prevenzione pre-procedura di attacchi di angioedema in adulti e adolescenti dai 12 ai 17 anni di età con angioedema ereditario, e nella prevenzione di routine di attacchi di angioedema in... more

Xagrid nel trattamento dei pazienti con trombocitemia essenziale a rischio

Xagrid ( Anagrelide ) è indicato per la riduzione della conta piastrinica elevata nei pazienti con trombocitemia essenziale a rischio, i quali mostrano intolleranza nei riguardi della loro attuale terapia, oppure la cui conta piastrinica elevata non possa essere ridotta... more

Nogo-Receptor-Fc decoy solubile nei pazienti con lesione cronica del midollo spinale cervicale

La lesione del midollo spinale ( SCI ) provoca disconnessione neurale e deficit neurologici persistenti, quindi la rigenerazione e la plasticità degli assoni potrebbero favorire il recupero. Nogo-Receptor-Fc decoy solubile ( AXER-204 ) blocca gli inibitori della crescita degli assoni... more

Sindrome di Marfan, farmaci che rallentano la progressione della dilatazione della radice aortica

La sindrome di Marfan è una malattia genetica a trasmissione autosomica dominante caratterizzata da un’alterazione del tessuto connettivo. Lo spettro delle manifestazioni della sindrome è molto ampio e diversificato: mentre per alcuni pazienti la diagnosi è immediata e precoce, per... more

Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave

Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore IX ( una proteina necessaria alla coagulazione al fine di arrestare il sanguinamento... more

Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII

Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una proteina di coagulazione denominata fattore VIII. È impiegato negli adulti che non hanno inibitori del fattore VIII ( anticorpi )... more