Biomedicina.it
Focus su Malattie Rare & Biotech



L-Arginina nell'encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus


La gestione dell'ictus nel contesto della malattia mitocondriale primaria è clinicamente impegnativa e le migliori opzioni di trattamento per i pazienti con episodi simili a ictus rimangono incerte.
È stata eseguita una revisione sistematica della sicurezza e dell'efficacia dell'uso di L-Arginina nella gestione acuta e profilattica di episodi simili a ictus in pazienti con malattia mitocondriale.

Gli studi che riportavano l'uso di L-Arginina nella gestione acuta o profilattica di episodi simil a ictus nei pazienti con malattia mitocondriale geneticamente confermata erano eleggibili per l'inclusione.
I dati sulla sicurezza e sulla risposta al trattamento sono stati estratti e riassunti da più osservatori.
Il rischio di bias è stato valutato dalla qualità metodologica dei case report, delle serie di casi e da una checklist del rischio di bias per gli studi non-randomizzati.
La qualità dell'evidenza è stata sintetizzata con l'Oxford Center for Evidence-Based Medicine Levels of Evidence and Grade of Recommendations.

Le principali misure di esito predeterminate erano la risposta clinica al trattamento con L-Arginina, eventi avversi, ritiri e decessi ( durante il trattamento e/o durante il follow-up ).

In tutto 37 articoli hanno soddisfatto i criteri di inclusione ( 0 studi randomizzati e controllati; 3 in aperto; 1 coorte retrospettiva; 33 case report / serie di casi ) ( n=91 pazienti; 86% mutazione DNA mitocondriale m.3243A>G ).

Nei case report, il 54% dei pazienti ha riportato una risposta clinica positiva alla L-Arginina acuta, di cui il 40% è stato trattato in concomitanza con farmaci antiepilettici.

Il miglioramento della cefalea a 24 ore è stato il più grande beneficio riportato in risposta alla L-arginina endovena negli studi in aperto ( 31 su 39, 79% ).

In 15 dei 48 pazienti ( 31% ) che hanno risposto positivamente alla profilassi con L-Arginina, sono stati utilizzati farmaci antiepilettici ( 7 su 15 ) o non-segnalati ( 8 su 15 ).
Eventi avversi moderati sono stati segnalati nel follow-up sia per il trattamento per via endovenosa che per via orale con L-Arginina e 11 pazienti ( 12% ) sono deceduti durante il follow-up o durante il trattamento profilattico.

L'evidenza disponibile era di scarsa qualità metodologica e classificata come Livello 5.

La L-Arginina per via endovenosa e orale non conferisce benefici clinici dimostrabili né nel trattamento acuto né profilattico dell'encefalopatia mitocondriale, dell'acidosi lattica e degli episodi simili a ictus, con la necessità di studi controllati più robusti per valutarne il profilo di efficacia e sicurezza. ( Xagena2022 )

Stefanetti RJ et al, Neurology 2022; 98: 2318-2328

Neuro2022 MalRar2022 Med2022 Farma2022


← Back to the search results