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Focus su Malattie Rare & Biotech

La sindrome di Eisenmenger descrive ipertensione polmonare grave associata a cardiopatia congenita accompagnata da shunt destro-sinistro. Lo studio multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di 16 settimane, di fase III MAESTRO ( Macitentan in Eisenmenger Syndrome to Restore... more

L'EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio per Jinarc ( Tolvaptan ), un farmaco indicato per rallentare la formazione di cisti e la perdita di funzionalità renale nei pazienti adulti con rene policistico (... more

La sindrome di Schnitzler è una patologia rara e sottodiagnosticata, considerata oggi come un paradigma di una malattia auto-infiammatoria acquisita o ad esordio tardivo. Si associa a rash cutaneo cronico di tipo orticarioide, corrispondente dal punto di vista clinico-patologico ad... more

La sindrome di Eisenmenger, la forma più avanzata di ipertensione arteriosa polmonare associata a malattia cardiaca congenita, è una condizione molto grave con un impatto considerevole sulla vita del paziente.I pazienti che hanno sviluppato la sindrome di Eisenmenger mostrano tipicamente... more

L’acromegalia è una malattia endocrino-metabolica dovuta ad una eccessiva secrezione dell’ormone della crescita.I primi sintomi si manifestano di solito nelle fase post-puberale con un’eccessiva crescita delle mani, dei piedi e della testa. Si verifica inoltre una trasformazione del viso con... more