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Focus su Malattie Rare & Biotech

La malattia di Castleman idiopatica multicentrica ( iMCD ) è una rara malattia linfoproliferativa. La terapia anti-interleuchina 6 ( IL-6 ) con Siltuximab non è disponibile ovunque e non è efficace per oltre la metà dei pazienti. Sono urgentemente necessari... more

Kanuma ( Sebelipasi alfa ) è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti di tutte le età affetti da deficit di lipasi acida lisosomiale ( LAL ). Il deficit di lipasi acida lisosomiale ( LAL )... more

Alla base del 10-20% dei casi di epilessia c’è un trauma cranico grave. Un farmaco giù presente sul mercato promette di prevenire le convulsioni post-traumatiche, e potrebbe forse ridurre i danni cerebrali causati da crisi epilettiche in coloro che già... more

Le informazioni riguardo alle caratteristiche patologiche renali nella malattia di Fabry nei soggetti in età pediatrica è limitata.Ricercatori dell’Hankeland University Hospital a Bergen in Norvegia, si sono posti l’obiettivo di definire le anomalie morfologiche renali nei bambini e negli adolescenti,... more

La Commissione Europea ha approvato Eptacog-alfa ( attivato ) ( NovoSeven ) nel trattamento delle emorragie nei pazienti con deficienza del fattore VII e della tromboastenia di Glanzmann, refrattaria alle trasfusioni di piastrine.La deficienza del fattore VII e la tromboastenia... more

L’EMEA ha concesso la Marketing Authorisation per Advate ( Octocog Alfa Recombinant Coagulation Factor VIII ).Advate trova indicazione nelle prevenzione e nel controllo degli episodi emorragici nelle persone affette da emofilia A.Advate è il primo fattore VIII prodotto senza l’aggiunta... more

L’FDA ha approvato Advate ( Antihemophilic Factor recombinant, Plasma/Albumin-Free Method ) rAHF-PFM nella prevenzione e nel controllo degli episodi emorragici nelle pazienti con emofilia A. Advate è il primo fattore VIII realizzato senza aggiunta di proteine plasmatiche umane o animali,... more